Maladies neuromusculaires : 40 essais cliniques porteurs d’espoir

Le 3ème Congrès international de Myologie a fait le point sur les nouvelles avancées dans le traitement des maladies neuromusculaires.

Panorama du Médecin, 2 juin 2008

Près de 30 maladies neuromusculaires, jusqu’ici incurables, sont concernées par des essais cliniques en cours ou en préparation. Ces essais, une quarantaine environ, se partagent entre la thérapie génique (45 % des essais), qui vise à corriger les mutations génétiques responsables et à produire la protéine manquante ou déficiente ; la thérapie cellulaire (15 %) qui consiste à régénérer les tissus malades, notamment par des cellules souches ; et des molécules, nouvelles ou utilisées dans d’autres maladies.
Aujourd’hui, la thérapie génique propose de nombreuses approches thérapeutiques pour réparer les pièces défectueuses du gène, en particulier la chirurgie de l’ARN, actuellement testée dans la myopathie de Duchenne et la mucoviscidose, qui suscite beaucoup d’espoir. Un essai international (comprenant 3 centres français) incluant 165 patients, devrait prochainement débuter.

Source : congrès Myologie 2008, organisé du 26 au 30/05/08 par l’Association française contre les myopathies (AFM)