Maladie de Parkinson : premier essai de thérapie génique

Pour la première fois, 12 volontaires atteints d’une maladie de Parkinson évoluée ont bénéficié d’une injection d’un gène dans le cerveau. Les résultats sont encourageants mais limités.

Panorama du Médecin, 5 juillet 2007

Jusqu’ici, la thérapie génique n’a pas donné les résultats escomptés et a plutôt occasionné des complications graves. D’où l’intérêt suscité par l’essai réalisé par des chercheurs américains de l’Université Cornell (New-York)* chez douze volontaires à un stade avancé de la maladie de Parkinson, âgés de 58 ans en moyenne. L’objectif était avant tout d’évaluer la faisabilité et l’innocuité de cette thérapie, destinée à « calmer » l’hyperactivité d’une zone du cerveau, le noyau sous-thalamique, liée, dans la maladie de Parkinson, au déficit d’une substance inhibitrice dénommée GABA (acide glutamique décarboxylase). Pour ce faire, les chercheurs ont injecté dans le noyau sous-thalamique (d’un seul côté, l’autre servant de comparateur), un adénovirus rendu inoffensif, contenant le gène d’une enzyme correctrice indispensable pour rétablir une production suffisante de GABA.
Résultats : d’une part, le traitement est apparu sans danger et aucun effet indésirable n’a été enregistré dans les 2 à 3 ans de suivi des patients. D’autre part, il a amélioré significativement (mais de manière limitée) les symptômes moteurs 3 mois après l’implantation du gène. Cette amélioration, qui a persisté pendant les 12 mois de l’étude, était corrélée à une certaine normalisation des réseaux cérébraux, observée par imagerie cérébrale. Les auteurs de l’étude* restent cependant prudents. Ils considèrent cet essai comme préliminaire et précisent que des tests complémentaires sont indispensables pour confirmer les résultats obtenus avant d’envisager une application clinique large.

* Michael Kaplitt et Matthew During. Etude publiée dans le « Lancet » daté du 23/6/07.