Des chercheurs ont réussi à corriger les symptômes de retard mental et d’autisme (chez des souris) en inhibant une enzyme qui agit sur les connexions entre les neurones.

Panorama du Médecin, 5 juillet 2007

Le syndrome de l’X fragile est la cause la plus fréquente de retard mental et la principale cause génétique de l’autisme, deux maladies actuellement difficiles à traiter. Les résultats de plusieurs expérimentations conduites chez la souris par une équipe américaine du Massachusetts Institute of Technology (MIT) - en collaboration avec des Indiens et des Coréens - ouvrent une nouvelle voie de recherche*.
Dans un premier temps, les chercheurs ont modifié génétiquement un groupe de souris de telle façon qu’elles soient affectées par le syndrome de l’X fragile. Ces souris transgéniques souffraient ainsi des mêmes symptômes que les enfants atteints : hyperactivité, déficit de l’attention, comportements répétitifs et faibles compétences sociales. Ensuite, l’équipe de chercheurs a croisé ces souris avec un autre groupe de souris modifiées génétiquement de manière, cette fois-ci, à inhiber une enzyme active sur les connexions entre les cellules cérébrales, l’enzyme PAK (p21-activated kinase). Ils pariaient sur le fait que ces deux anomalies allaient s’annuler ; et c’est ce qui s’est produit. Les souris nées de ce croisement ont montré que l’inhibition de l’enzyme PAK avait permis de restaurer la communication entre les neurones, en corrigeant par la même occasion leurs troubles comportementaux.
De là à imaginer que des molécules capables d’inhiber l’enzyme PAK pourraient être utilisées à des fins thérapeutiques … Mais nous n’en sommes pas encore là.

* Hayashi M.L. et al. En ligne sur le site de l’Académie nationale des Sciences (PNAS) et à paraître dans PNAS du 3/7/07, vol.104 ; n°27 ; 11 489-11 494.