Des biologistes ont réussi à guérir des souris d’une forme mortelle d’encéphalite en délivrant une thérapie génique par voie intraveineuse. Une « première » prometteuse.

Panorama du Médecin, 25 juin 2007

La barrière hémato-encéphalique isole les tissus du système nerveux central du reste de l’organisme en assurant la filtration des substances moléculaires arrivant au cerveau. C’est un moyen efficace de protéger celui-ci, mais en même temps un obstacle car il limite les traitements, en particulier médicamenteux, à visée cérébrale. Des équipes de biologistes américains et sud-coréens, coordonnées par des chercheurs de l’Institut de recherches biomédicales (Harvard Medical School, Boston, Massachusetts)* ont, semble-t-il, trouvé une méthode pour faire pénétrer un « cheval de Troie thérapeutique » dans le tissu cérébral de souris infectées par une forme mortelle d’encéphalite. Très précisément, ils se sont servis d’un peptide (de 29 acides aminés) constitutif du virus de la rage comme vecteur pour acheminer, via une simple injection intraveineuse, un fragment spécifique d’acide ribonucléique (ARN) dit « interférent » (c'est-à-dire qui désactive les gènes dont il est complémentaire). Lequel est arrivé sans encombre jusqu’au cerveau et a ainsi permis de sauver 80 % des souris malades. Par comparaison, aucune des souris non traitées n’a survécu.
Depuis quelques années, le concept de barrière hémato-encéphalique n’apparaissait plus aussi certain, mais ces travaux apportent la preuve que cette frontière est effectivement relative. Surtout, ce nouveau procédé ainsi que le détournement des propriétés développées par les virus, couplé à l’utilisation d’ARN interférents à fort potentiel thérapeutique, ouvrent des voies prometteuses pour le traitement de différentes maladies neurologiques.

* Etude publiée le 17/6/07 sur le site de la revue « Nature »