Pour la première fois, 12 volontaires atteints d’une maladie de Parkinson évoluée ont bénéficié d’une injection d’un gène dans le cerveau. Les résultats sont encourageants mais limités.

Panorama du Médecin, 5 juillet 2007

Jusqu’ici, la thérapie génique n’a pas donné les résultats escomptés et a plutôt occasionné des complications graves. D’où l’intérêt suscité par l’essai réalisé par des chercheurs américains de l’Université Cornell (New-York)* chez douze volontaires à un stade avancé de la maladie de Parkinson, âgés de 58 ans en moyenne. L’objectif était avant tout d’évaluer la faisabilité et l’innocuité de cette thérapie, destinée à « calmer » l’hyperactivité d’une zone du cerveau, le noyau sous-thalamique, liée, dans la maladie de Parkinson, au déficit d’une substance inhibitrice dénommée GABA (acide glutamique décarboxylase). Pour ce faire, les chercheurs ont injecté dans le noyau sous-thalamique (d’un seul côté, l’autre servant de comparateur), un adénovirus rendu inoffensif, contenant le gène d’une enzyme correctrice indispensable pour rétablir une production suffisante de GABA.
Résultats : d’une part, le traitement est apparu sans danger et aucun effet indésirable n’a été enregistré dans les 2 à 3 ans de suivi des patients. D’autre part, il a amélioré significativement (mais de manière limitée) les symptômes moteurs 3 mois après l’implantation du gène. Cette amélioration, qui a persisté pendant les 12 mois de l’étude, était corrélée à une certaine normalisation des réseaux cérébraux, observée par imagerie cérébrale. Les auteurs de l’étude* restent cependant prudents. Ils considèrent cet essai comme préliminaire et précisent que des tests complémentaires sont indispensables pour confirmer les résultats obtenus avant d’envisager une application clinique large.

* Michael Kaplitt et Matthew During. Etude publiée dans le « Lancet » daté du 23/6/07.